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    白血病的早期症状 是什么技术治愈了她的白血病?

    2015-11-09

    来源: 科学网

    1941


      白血病的早期症状都有哪些

      1、头痛、恶心、呕吐、偏瘫、意识丧失等神经系统症状

      2、贫血。常常为白血病的首发症状,主要表现为脸色苍白,自觉虚弱乏力、多汗,不论在活动或是在休息时,都觉得气促、心跳加快。随着时间的推移适逐加重。贫血越重往往提示白血病起严重,但需排除其他原因如痔疮、消化道出血、月经过量等失血所引起的贫血,偏食等原因也会引起营养缺乏性贫血。

      3、原因不明无痛肿大

      大部分白血病患者有浅表淋巴结的肿大,以颌下、颈部、锁骨上、腋下及腹股沟处多见,往往没有明显疼痛,体检可发现肝脾肿大,胸骨下有明显的压痛,这是大量白血病细胞浸润骨髓的表现。

      4、出血

      白血病以出血为早期表现者近40%。出血可发生在全身各个部位,常见与皮肤不明原因的瘀斑、口腔、鼻腔、牙龈出血、月经过多等。视网膜模糊往往提示患者有眼底出血;剧烈的头痛拌恶心、呕吐往往提示患者有颅内出血。所以,出现以上情况时应及时去医院就诊。

      5、发热

      半数以上的患者以为发热为早期表现,可为38度以下的低热或39度甚至40度以上的高热。多数为反复不规则的发热,发热时往往有鼻塞、流涕、咳嗽等呼吸道感染的症状或尿贫、尿急等泌尿感染症状,常造成误诊。此时如查一下患者的外周血,可见大量的异常细胞。


      第二次基因编辑技术治愈一岁小女孩的白血病

      科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑,一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。

      Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功,第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。

      NHS信托伦敦大奥蒙德街儿童医院免疫学家Waseem Qasim主持该治疗项目,他说自己的小组明年计划给10-12名患者进行同样治疗。因为这种技术目前只适合用于那些其他常规治疗无效的患儿,这样的孩子可以被特别许可使用这种新技术。经过几个月的努力,Qasim说这个孩子非常成功,他的小组准备在2015年12月美国血液病大会上介绍这个病例。

      治疗时,研究人员从一名健康捐献者血液中分离T淋巴细胞,用一种基因编辑技术TALEN,使用一种DNA剪切酶。这种DNA剪切酶能够失活免疫基因,免疫基因的作用是产生攻击性反应,修饰基因的另一个目的是避免抗癌药物对移植细胞的破坏。随后用放射线将患者免疫系统摧毁,置换为经过基因编辑的捐献者细胞。Qasim说,目前这种治疗只是给白血病患者的临时解决方案,这种治疗的目的是给患者提供一个过渡生存的强梁,等待另一个T细胞配型成功的捐献者。

      成功使用基因编辑治疗的报道是去年,加州Sangamo BioSciences发表的结果是用基因编辑细胞治疗12名艾滋病患者。

      不过去年不是使用TALEN技术,而是使用不同的DNA剪切酶,称为锌指核酸酶ZFN。利用这种基因编辑技术,将捐献者T细胞上一个基因灭活,这个基因编码蛋白是艾滋病病毒进入T细胞的结合靶分子。然后给患者输入这种经过基因编辑的细胞,去年发表结果时,6名患者停止服用抗病毒药物,Sangamo说现在已经给70多名艾滋病患者实行了这种基因编辑治疗。

      这种基因编辑技术对血液病尤其方便,因为目标细胞的采集非常方便,但对实体器官来说难度比较大。

      2015年10月的一次美国科学院会议上,Sangamo资深科学家Fyodor Urnov报告了他的小组给15只猴子注射携带编码ZFN基因和凝血IX因子基因的病毒,目的是希望寻找能治疗血友病的基因治疗方法。白蛋白是肝脏大量合成的血液蛋白,ZFN能切割基因组中编码白蛋白的基因,并将一个健康的凝血IX因子基因导入基因组中。研究发现,猴子肝脏开始制造更多凝血IX因子,血液中凝血IX因子增加10%。Urnov说这个基因位置也可以插入其他基因,白蛋白基因类似人类基因组的一个USB接口。

      Urnov说,2015年9月美国NIH一个委员会同意开展基因编辑的临床研究,并给凝血IX因子基因治疗开绿灯,但是Sangamo还没有获得FDA的授权,公司将在年内提出申请,如果获得FDA批准,临床实验将在2016年开始。Sangamo也计划申请其他在体基因编辑临床治疗方法,包括血红蛋白病和β地中海贫血。

      离体和在体基因编辑治疗都能切除和突变自体基因,但在体基因治疗包括导入其他基因,因为DNA载体在患者体内存活数年,因此对在体基因编辑的担心更多一些。宾夕法尼亚大学生物学家Valder Arruda正在探索IX因子基因编辑治疗血友病。他担心这种方法会带来无法预料的后果。Sangamo说在动物实验中没有发现这种现象。

      Qasim说,在体基因编辑治疗的另外难度是如何确保足够数量的靶细胞被编辑,载体能否被足量运输到目标组织。

      同时进行在体基因编辑治疗的疾病种类越来越多,在2015年4月合成生物学大会上,杜克大学生物工程师Charles Gersbach报告给大鼠肌肉注射编码DNA剪切酶病毒载体,这种动物存在导致肌肉营养不良的基因突变,注射后可以纠正20%的肌肉细胞基因,这已经足够维持肌肉功能。他认为在体基因编辑将会快速蓬勃发展。


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